Výsledky klinickej štúdie sú hodnotené vo vzťahu k dvom základným otázkam. Zisťujeme, či je liečba účinná za optimálnych podmienok a taktiež aj v bežnej praxi. Rozlišujeme totiž účinnosť liečby (efficacy), čiže zisťujeme výsledky len u osôb, ktoré sa podrobili liečbe a spolupracovali podľa lekárskych pokynov a účelnosť liečby (effectivity), kedy sa liečby hodnotí u osôb, ktorým bola liečba ponúknutá bez ohľadu na to, či spolupracovali a držali sa pokynov lekárov, čo je obrazom reálneho stavu. Ak liečba nie je účelná, neznamená to, že nie je účinná, ale môže byť, prípadne je ťažko prijateľná pre pacienta. Prípadne liečba nie je účelná pre nízku účinnosť a ťažkú prijateľnosť.