Randomizovaný klinický pokus
Do randomizovaného klinického skúšania sú pacienti vyberaní z veľkej skupiny pacientov, ktorí majú ochorenie alebo stav, ktorého liečba má byť sledovaná. Po výbere sa náhodným spôsobom - randomizáciou – prideľujú do dvoch skupín – do jednej experimentálnej, kde je aplikovaná sledovaná liečba a do kontrolnej skupiny, kde sú pacienti, ktorí dostávajú buď placebo alebo štandardnú liečbu. Obe skupiny sú sledované s cieľom zistiť prípadné rozdiely vo výsledkoch liečby, ktoré by mohli byť priradené danej intervencii, teda v tomto prípade novej liečbe.


Výsledky dosiahnuté v skupine pacientov, u ktorých bola aplikovaná skúmaná liečba, môžeme porovnávať s viacerými skupinami pacientov:
  • s pacientmi, ktorí nedostávajú žiadnu liečbu. Sú na tom lepšie pacienti, ktorí dostávajú experimentálnu liečbu v porovnaní s tými, ktorí nedostávajú žiadnu liečbu?
  • s pacientmi, ktorí sú len pozorovaní. V tomto prípade sa môže uplatňovať tzv. Hawthornov efekt. Ľudia, ktorí sú predmetom záujmu, majú tendenciu vedome alebo podvedome meniť svoje správanie v tom zmysle, že chcú lekárovi vyhovieť a majú záujem na tom, aby štúdia dopadla dobre. 
  • s pacientmi, ktorí dostávajú placebo, teda látku, ktorá je na nerozoznanie od účinnej látky, čo sa týka vzhľadu, farby, chuti, ale neobsahuje účinnú substanciu. Samotné podávanie placeba, ktoré pacienti berú s presvedčením, že im to naozaj pomôže, má určitý efekt, tzv. placebo efekt. Epidemiológ ho používa ako základ, ako merať špecifickú účinnosť intervencie. Klinik ho používa ako možnosť, ako uľaviť samotnému pacientovi.
  • s pacientmi, ktorí dostávajú obvyklú liečbu. Majú sa pacienti liečení experimentálne lepšie v porovnaní s tými, ktorí sú liečení obvyklou terapiou?