Prvou fázou je predklinické skúšanie lieku, ktoré musí predchádzať samotnému skúšaniu liečiva na človeku. Jeho úlohou je na modelových objektoch a experimentálnych zvieratách priamo alebo nepriamo dokázať biologickú aktivitu sledovanej látky. V tejto fáze sa dokazuje biologická aktivita lieku, teda farmakokinetika, farmakodynamika, biotransformácia lieku a jeho toxicita. V rámci predklinického skúšania lieku je realizovaný tzv. skríning, kedy sa analyzuje hlavné pôsobenie danej účinnej látky napr. na bunkách, vírusoch, parazitoch, izolovaných orgánoch, nádorových bunkách a pod. Nasleduje pokus na zvieratách, ktorého cieľom je zistiť základné charakteristiky lieku a odhad dávky. Výsledky predklinickej fázy slúžia ako podklad pre povolenie skúšania danej látky na človeku, poskytujú základné charakteristiky danej látky a odhad jej dávky.

Samotné klinické skúšanie môžeme rozdeliť do troch etáp.
Prvou z nich je prvé skúšanie lieku na človeku. Vtedy podávame liečivo zdravým dobrovoľníkom bez zdravotnej indikácie, teda osobám, ktoré sú buď zdravé, alebo nemajú dané ochorenie, na liečbu ktorého je liečivo určené. Osoby však musia byť staršie ako 18 rokov a mladšie ako 70 rokov a nesmú byť tehotné. Charakteristické pre túto fázu je jej pomerne krátke trvanie a zahrnutie pomerne malého počtu osôb – do 100. Cieľom tejto fázy je odhalenie nepriaznivých vedľajších účinkov nového lieku, sledovanie kinetiky a metabolizmu liečiva, znášanlivosti, účinnosti, bezpečnosti, toxicity a pod.

Po tomto prvom skúšaní nasleduje orientačný klinický pokus, kedy je liečivo už podávané chorým dobrovoľníkom, teda osobám, ktoré trpia cieľovým ochorením. Táto fáza trvá dlhšie a zahŕňa už viac ako 100 osôb. Jej cieľom je zistenie prvotnej terapeutickej účinnosti lieku, rozsah dávkovania, vhodný spôsob aplikácie, farmakologické údaje, vedľajšie účinky a ich vzťahy k dávke, a i. Zisťuje sa však skôr bezpečnosť ako účinnosť a určuje sa dávkovacia schéma.

Po orientačnom nasleduje kontrolný klinický pokus, kedy sa síce taktiež zisťuje bezpečnosť lieku, no dôraz sa kladie najmä na jeho účinnosť. Liek je podávaný chorým so špecifickým ochorením, ktorých je niekoľko tisíc. Kontrolný klinický pokus zväčša prebieha multicentricky a niekoľko rokov. Výsledkom tejto fázy sú kompletné podklady nutné k predloženiu žiadosti o registráciu nového liečiva.

Po úspešnom zaregistrovaní lieku však sledovanie nekončí. Po obdobie minimálne piatich rokov sa nové liečivo hodnotí v praxi. Keďže sa dostalo už do obehu, hodnotenie prebieha na veľkom počte pacientov. Cieľom tohto postregistračného, postmarketingového hodnotenia je zistiť prípadné nežiaduce účinky, ktoré by mali byť v každom prípade hlásené. Pacienti sú rôznorodí so širokou paletou napr. iných ochorení a štádiami ochorenia, čo môže pôsobenie liečiva výrazne ovplyvniť. V rámci tohto sledovania sa liek dostáva veľkému počtu pacientov, čím sa zvyšuje pravdepodobnosť odhalenia prípadných nových nežiaducich účinkov.