Bol použitý správny dizajn štúdie?

V rámci dizajnu sa hodnotí predovšetkým zvolená metodológia štúdie. V podstate ide o dve základné otázky: Aká špecifická intervencia bola skúmaná a s čím bola porovnávaná? Aký následok bol meraný a ako?

Problematika intervencie a porovnávania je jednou z najzákladnejších otázok pri posudzovaní akejkoľvek publikácie, pričom autori často nesprávne popisujú to, čo v skutočnosti robili. Metódy publikácie by mali byť vždy popísané jasne a detailne, napr. s presne uvedenými charakteristikami lieku a placeba vrátane podaného množstva; s presne definovanými respondentmi, ktorí boli do štúdie zahrnutí; s presne definovaným postupom a pod. V rámci hodnotenia sa teda sledujú porovnávané skupiny, samotné intervencie a porovnávacie intervencie.

Problematika následkov a ich meraní zahŕňa najmä meranie symptomatických (napr. bolesť), funkčných (napr. pohyblivosť), psychologických (napr. úzkosť) alebo sociálnych (napr. nepohodlie) účinkov intervencie. Všeobecne by sme pri hodnotení kvality publikácie mali hľadať dôkazy, že meraný následok bol skutočne objektívne dokázaný.

Pri hodnotení dôkazov sú dôležité ďalšie tri charakteristiky štúdie: veľkosť vzorky, dĺžka sledovania a úplnosť obdobia sledovania.

Vzorka by mala byť dostatočne veľká, aby mohla s vysokou pravdepodobnosťou dokázať žiaduci účinok ako štatisticky významný, ak je prítomný a naopak. Niekedy nie je možné získať dostatočný počet respondentov, čo však môže viesť k chybám pri interpretácii výsledku. Ďalej by štúdia mala prebiehať dostatočne dlho, aby sa vplyv intervencie mohol prejaviť. Posledným aspektom je úplnosť obdobia sledovania. Pacienti často zo štúdií odstupujú na základe nesprávneho zaradenia pacienta do štúdie, podozrenia z nežiaducich účinkov nejakého lieku, straty motivácie pacienta, ukončením sledovania pacienta v dôsledku odsťahovania sa, úmrtia a podobne. Prehliadnutie takýchto pacientov môže spôsobiť odchýlky vo výsledkoch obvykle v prospech sledovanej intervencie. Preto sa v praxi výsledky porovnávacích štúdií vyhodnocujú na základe pôvodného liečebného zámeru (intention to treat), t.j. výsledky sa vyhodnocujú na základe základného rozdelenia do skupín bez ohľadu na to, či niektorí pacienti z akéhokoľvek dôvodu neodstúpili zo sledovania (viď kapitola Liečba).