Vyhodnotenie výsledkov klinického skúšania môže byť realizované a interpretované dvomi základnými spôsobmi podľa toho, ako znie základná otázka štúdie. Prvým z nich je vyhodnotiť výsledky podľa toho, ako boli pacienti randomizovaní do skupín bez ohľadu na to, či niektorí pacienti liečbu skutočne dostali. Hľadáme odpoveď na otázku „Ktorá liečba je najlepšia?“. Toto vyhodnotenie sa nazýva analýza podľa pôvodného liečebného zámeru a jej výhodou je to, že sa podobá na situáciu, v ktorej sa nachádza klinik pri rozhodovaní sa, akú liečbu pacientovi predpíše. Treba však mať na pamäti, že ak rozdiel nebol zistený, neznamená to, že sledovaná liečba nie je efektívna, ale len to, že rozdiel nebol zistený. Takýto druh štúdie nazývame management trial. Druhým spôsobom je vyhodnotenie výsledkov podľa toho, či pacienti liečbu skutočne dostali bez ohľadu na to, do ktorej skupiny boli randomizovaní, keďže sa môže stať, že pacienti počas trialu skupinu zmenili. V tomto prípade hľadáme odpoveď na otázku, či je nová liečba ako taká lepšia a trial nazývame explanatory trial a je to analýza podľa skutočne absolvovanej liečby.

Pre vyhodnotenie výsledkov klinického pokusu je možné použiť niekoľko spôsobov: